成果一
助力益普生索马杜林®新适应症在华获批
4月3日，全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）（商标名：索马杜林®）于3月29日经中国国家药品监督管理局正式批准用于不可切除、高分化或中分化、局部晚期或转移性胃肠胰神经内分泌瘤（GEP-NETs）的成人患者，以改善无进展生存期；用于类癌综合征成人患者：接受本品治疗时可减少短效生长抑素类似物应急治疗的频率。
作为全球唯一获批可进行深部皮下自我注射的生长抑素类似物（SSA）类药物，索马杜林®确切的疗效、良好的安全性以及便捷舒适的注射体验为胃肠胰神经内分泌肿瘤患者带来更好的治疗选择，提升患者满意度[1][2]。
2021年，观合医药与益普生Ipsen针对醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）索马杜林®的临床试验展开合作。观合医药实验室分别建立了LC-MS/MS、ELISA两个平台的方法，为项目进行了5-HIAA、Cga两个检测物的分析，从而为该SSA治疗药物的三期临床试验提供生物分析服务。直至目前，观合医药仍配合该项目，提供项目管理、生物样本分析、样本管理、数据管理等全生命周期服务，为申办方提供科学、高效、高质量的一站式CRO实验室服务。
关于益普生Ipsen与索马杜林®
成立于1929年的益普生，在罕见病领域，多年持续深耕产品管线，致力于改善罕见病患者无药可医的困境。2019年12月，索马杜林®正式在中国获批用于肢端肥大症治疗，并被纳入国家医保目录。2023年，在国家卫健委发布的《第二批罕见病目录》中，益普生罕见病产品管线所覆盖疾病均纳入其中，包括肢端肥大症、胃肠胰神经内分泌肿瘤、进行性骨化性纤维发育不良、先天性胆道闭锁、Alagille综合征、原发性胆汁性胆管炎、原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症等。
成果二
助力Carvykti®西达基奥仑赛获批2线治疗r/rMM
4月6日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布， 美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂[PI]和一种免疫调节剂[IMiD]）且对来那度胺耐药。
CARVYKTI®是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物 (ADC)。
观合医药于2019年起与强生传奇针对该产品的临床试验展开合作，在观合实验室建立了Carvykti®流式免疫表型分析方法，为该款细胞免疫治疗产品的全球临床试验提供I/II/III期临床试验服务。目前，观合医药仍在持续为Carvykti®的全球临床研究提供服务，服务范围进一步扩大至项目管理、样本管理、生物样本分析、实验数据的全生命周期管理，致力于为申办方提供方法学一致、结果可靠的细胞药效、药代动力学的数据支持。
关于CARVYKTI® 西达基奥仑赛
西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。
2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟EC授予的附条件上市许可，9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI®。西达基奥仑赛于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。
观合医药目前已经承接超过60项来自全球的细胞免疫治疗临床试验项目，并作为中心实验室助力1款产品获得FDA批准、3款产品获得NMPA批准上市，在相关领域积累丰富的技术与项目执行经验。此外，观合医药通过与多家国际知名中心实验室达成战略合作，为众多创新药企业提供MRCT的解决方案，将进一步为申办方提供具有“中国速度、国际质量”的中心实验室服务。
参考文献
[1]Salvatori Ret al. Pituitary 2010; 13:115–122
[2]Johanson Vet al. Patient Prefer Adherence2012;6:703-10
